ムコ多糖症に関する診断と治療の現状と課題・展望、ムコ多糖症Ⅱ型治療薬であるヒュンタラーゼ脳室内注射液15mgの投与の実際、投与後のフォローについて、ご専門の先生方に解説いただきました。
監修：国立成育医療研究センター 小須賀 基通 先生

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製品情報・留置手術・投与について

ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mgは、植込み型脳脊髄液リザーバを介して薬剤を脳室内に直接送達することで、中枢神経症状の進行抑制及び改善が期待されている世界初の酵素補充療法のための薬剤です。

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Diagnose

ムコ多糖症Ⅱ型の診断

ムコ多糖症Ⅱ型を疑う特徴的な症状がみられた場合、尿中のムコ多糖分析を行い、次いで血液あるいは皮膚の一部を採取して欠損するライソゾーム酵素の活性を測定し、確定診断を行います。

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Treatment

ムコ多糖症Ⅱ型の治療

確定診断後、治療法として病型、重症度から酵素補充療法あるいは造血幹細胞移植が選択されます。また、合併するさまざまな症状に対しては、他の診療科と連携した対症療法が行われます。

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ドクターズコラム

Doctor’s Column

ムコ多糖症の診断と治療、日常生活のサポートなどに関する最新の知見を、
それぞれのご専門の先生方からコメントをいただきました。